整理：Jessie
赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab），用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）成人患者和儿童患者（≥12岁，体重≥40公斤）。意味着美国第一种也是唯一一种专门用于治疗EoE的药物获批。
01EoE
EoE是一种由2型炎症引起的慢性炎症性疾病，损害食道并阻止其正常工作。对于EoE患者来说，即使吞下少量食物也可能是一种痛苦且令人担忧的窒息体验。在EoE导致食道变窄的情况下，可能需要对食道进行强制物理扩张，痛感强烈。在严重的情况下，饲管可能是确保适当热量摄入和补充营养的选择。在美国，大约有16万名患者患有EoE。这些患者目前正在接受未经专门批准的疗法治疗，其中约4.8人尽管进行了多次治疗，但仍出现症状。
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02Dupixent
Dupixent由赛诺菲和再生元联合开发，是一款抗IL-4/IL-13单抗，能选择性抑制关键信号通路IL-4和IL-13，阻断Th2型炎症通路，降低Th2型炎症的病理性反应，从而治疗Th2型炎症相关疾病。
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截止目前Dupixent已获批用于治疗哮喘、特应性皮炎、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎(CRSwNP)和嗜酸性食管炎。Dupixent最早于年3月获批上市，用于6岁及以上的成人和儿童患者中的中度至重度特应性皮炎治疗，目前该药已获批治疗3种由2型炎症导致的疾病：中度至重度特应性皮炎（≥6岁患者）、中度至重度哮喘（≥12岁患者）、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP，成人患者）。截至目前，Dupixent已在全球60多个国家获批一个或多个适应症，治疗患者超过30万例。根据赛诺菲的财报，年Dupixent销售收入同比增长52.7%，销售额为52.49亿欧元（约合人民币亿元）。
此次批准基于一项3期临床试验的数据。该试验分为2个部分（A部分和B部分），在12岁及以上、体重至少40公斤的EoE患者中评估了Dupixent（mg，皮下注射，每周一次）的疗效和安全性，并与安慰剂进行了对比。
结果显示，在A部分和B部分中，治疗24周后：（1）Dupixent组疾病症状较基线显著减少69%和64%，安慰剂组减少32%和41%。通过吞咽困难症状问卷（DSQ：0-84分）测量疾病症状，Dupixent组患者临床症状改善了21.9分和23.8分，而安慰剂组改善9.6分和13.9分。（2）Dupixent组实现组织学疾病缓解（食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值≤6个eos/hpf）的患者比例是安慰剂组的近10倍，Dupixent组分别为60%和59%，安慰剂组分别为5%和6%。
该试验的安全性结果与Dupixent在已批准的适应症中的已知安全性特征基本一致。A部分和B部分汇总的较常见不良事件(≥2%）为注射部位反应（Dupixent组38%，安慰剂组33%）、上呼吸道感染（Dupixent组18%，安慰剂组10%）、关节痛（Dupixent组2%，安慰剂组1%）和疱疹病*感染（Dupixent组2%，安慰剂组1%）。
在中国，年6月Dupixent获得国家药品监督管理局批准，商品名为达必妥，用于治疗成人中重度特应性皮炎，并被纳入年国家医保目录。年9月，达必妥在中国获批用于治疗外用药控制不佳或不建议使用外用药的12岁及以上青少年和成人中重度特应性皮炎，年2月获批拓展用于治疗外用药控制不佳或不建议使用外用药的6岁及以上儿童和成人中重度特应性皮炎。
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